La misión de KrabbeConnect es ser la fuente de información completa y acceso a recursos para pacientes con enfermedad de Krabbe. La fundación impulsará la investigación de vanguardia al cerrar la brecha entre la ciencia y el conocimiento del paciente. La organización busca revolucionar la práctica de la medicina identificando, optimizando e implementando avances en la atención y cura de la leucodistrofia de células globoides, utilizando una red multicéntrica. El objetivo de la organización es lograr la erradicación completa de la enfermedad mediante la cooperación entre pacientes, grupos de defensa de pacientes, médicos, investigadores, la industria y el gobierno. La organización se dedica a la planificación, implementación, análisis e informes cooperativos de ensayos clínicos controlados, así como a estudios observacionales y actividades educativas dentro de la comunidad de Krabbe.
Visión
Un día en el que cada paciente recibe un diagnóstico temprano, tiene acceso a la atención más avanzada y vive una vida libre de la enfermedad de Krabbe.
NUESTRO ENFOQUE MULTICENTRO
KrabbeConnect se compromete a ser pionero en un modelo de atención centrada en el paciente y fortalecer la investigación innovadora al involucrar a los pacientes y cuidadores con la comunidad de investigación de Krabbe, para garantizar que se expresen las necesidades de los pacientes de Krabbe. Esta causa colaborativa multicéntrica traerá ciencia mejorada, instituirá el intercambio de datos, establecerá estándares de atención para todos los cursos de tratamiento, proporcionará videos educativos y cursos de educación continua, desarrollará un registro de pacientes estándar de la industria y será un recurso para oportunidades de ensayos clínicos.