Forge Biologics presentó en el Simposio WORLD los resultados clínicos positivos de FBX-101 para pacientes con la enfermedad de Krabbe.
Publicado: 23 de febrero del 2023
COLUMBUS, OHIO - Forge Biologics, una organización de desarrollo y fabricación de medicamentos para enfermedades genéticas, ha anunciado hoy que la doctora María Escolar, directora médica, presentó datos actualizados del ensayo clínico de fase 1/2 RESKUE para FBX-101, la novedosa terapia génica AAV de la compañía, para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Krabbe, durante el 19º Simposio Anual WORLD que se celebró del 22 al 26 de febrero del 2023 en Orlando, Florida. Forge también ha dosificado al primer sujeto con FBX-101 en el ensayo clínico fase 1b, REKLAIM, en el Centro Médico de la Universidad de Michigan.
Forge Biologics anuncia datos clínicos positivos actualizados en RESKUE, un novedoso ensayo de terapia génica de fase 1/2 para pacientes con la enfermedad de Krabbe
Publicado: 11 de octubre del 2022
COLUMBUS, OHIO - Forge Biologics, una organización de desarrollo y fabricación por contrato dedicada a la terapia génica, ha anunciado hoy que la Dra. María Escolar, Directora Médica, ha presentado datos actualizados del ensayo clínico de fase 1/2, RESKUE, para FBX-101, la nueva terapia génica de la empresa para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Krabbe.
Passage Bio anuncia el cierre del programa de la enfermedad de Krabbe
Publicado: 10 de noviembre del 2022
Nuestra comunidad de la enfermedad de Krabbe ha recibido hoy una noticia decepcionante. PassageBio detendrá el desarrollo clínico de PBKR03 para la enfermedad de Krabbe.
"No hay duda de que esta noticia es perturbadora, pero no permitiremos que interrumpa nuestro impulso para lograr avances en la investigación y la atención a los pacientes afectados por la enfermedad de Krabbe. Sin embargo, anhelo que otra empresa utilice la investigación y el trabajo realizados en Passage Bio para el PBKR03 a efectos de adelantar el tratamiento hasta el éxito final. Tendremos que esperar para ver si eso es posible. Para todas las familias y pacientes, las malas noticias y los resultados decepcionantes forman parte normal en el trabajo investigativo en todas las enfermedades raras. Debemos mantener el rumbo y estar centrados porque así es como vamos a #curekrabbe". - Stacy Pike-Langenfeld, presidenta de KrabbeConnect.
Passage Bio recibe la designación de huérfana, para PBKR03 en el tratamiento de la enfermedad de Krabbe, por parte de la Comisión Europea
Publicado: 5 de abril del 2021
FILADELFIA, 5 de abril del 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Passage Bio, Inc., (Nasdaq: PASG), una compañía de medicamentos para enfermedades genéticas en etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias transformadoras para trastornos raros del sistema nervioso central (SNC) monogénicos, anunció hoy que la Comisión Europea ha otorgado la designación huérfana al PBKR03, un virus adenoasociado ( AAV) -terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Krabbe (leucodistrofia de células globoides). La designación se basó en una opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos. Actualmente, no existen terapias modificadoras de enfermedad aprobadas y disponibles para la enfermedad de Krabbe, una enfermedad de almacenamiento lisosomal poco común que se presenta con mayor frecuencia en las primeras etapas de vida de un niño. La Administración Federal de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó previamente las designaciones de Vía Rápida (Fast Track), Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara a PBKR03 para el tratamiento de la enfermedad de Krabbe.
La Administración Federal de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó previamente las designaciones de Vía Rápida (Fast Track), Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara a PBKR03 para el tratamiento de la enfermedad de Krabbe.
Publicado: 8 de marzo del 2021
FILADELFIA, 8 de marzo del 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Passage Bio, Inc., (Nasdaq: PASG), una compañia de medicinas para enfermdades raras concentradas en el desarrollo de terapias tranformadoras para enfermdades monogénicos poco comunes del sistema nervioso central, hoy anunció que recibió la designación de Vía Rápida (Fast Track) para las tres terapias génicas importantes de la compañia: PBGM01 para el tratamiento de gangliosidosis GM1 (GM1), PBFT02 para la demencia frontotemporal con mutaciones en granulina (FTD-GRN) y PBKR03 para la enfermedad de Krabbe. Passage Bio planea iniciar ensayos clínicos en GM1 en el primer trimestre de 2021 y en FTD-GRN y enfermedad de Krabbe en la primera mitad de 2021.
Designaciones de Fast Track, Medicina Huerfana (ODD, por sus siglas en inglés) y Enfermedad Pediátrica Rara (RPD, por sus siglas en inglés) de la FDA para la terapia génica FBX-101 para pacientes con la enfermedad de Krabbe
Publicado: 16 de febrero del 2021
COLUMBUS, OHIO, 16 de febrero del 2021 - Forge Biologics Inc., una empresa de fabricación y desarrollo de terapias génicas en fase clínica totalmente integrada, ha anunciado hoy que la Administración Federal de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido las designaciones de "Vía Rápida (Fast Track)", "Medicina Huerfana" y "Enfermedad Pediátrica Rara" (RPD, por sus siglas en inglés) al FBX-101 para el tratamiento de los pacientes con la enfermedad de Krabbe. Forge en la actualidad está reclutando en forma activa a pacientes para el ensayo clínico de fase 1/2, RESKUE FBX-101, una nueva terapia génica de AAV para la enfermedad de Krabbe, y la primera terapia génica AAV en pacientes humanos. FBX-101 es el primer programa de terapia génica intravenosa para pacientes con la enfermedad de Krabbe que marca un gran paso adelante en la construcción de un modelo híbrido de la compañía como motor de fabricación y desarrollo de una terapia génica.
La FDA aprueba la Solicitud de Nuevo Fármaco Investigado, (IND, por sus siglas en inglés) para el candidato de terapia génica PBKR03 de Passage Bio en el tratamiento de los pacientes con la enfermedad de Krabbe infantil temprana, un trastorno pediátrico poco común, sin opciones de tratamiento aprobados que modifiquen la enfermedad
Publicado: 8 de febrero del 2021
FILADELFIA, 8 de febrero del 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Passage Bio, Inc. (Nasdaq: PASG), una empresa de medicamentos genéticos concentrada en el desarrollo de terapias transformadoras para trastornos raros monogénicos del sistema nervioso central (SNC), anunció hoy que y la Administración Federal de Drogas (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado una solicitud de nuevo fármaco investigado (IND, por sus siglas en inglés) para PBKR03, una terapia génica de virus adenoasociado (AAV) que se está estudiando para el tratamiento de la enfermedad de Krabbe infantil temprana (leucodistrofia de células globoides). Actualmente, no hay terapias modificatorias aprobadas y disponibles para la enfermedad de Krabbe, una rara enfermedad de almacenamiento lisosómico que se presenta con mayor frecuencia en las primeras etapas de la vida de un niño, lo que resulta en un daño progresivo y rápido tanto en el cerebro como en el sistema nervioso periférico, cuya consecuencia es el fallecimiento del niño a los dos años de edad. Subrayando la necesidad médica urgente en la población de pacientes, la FDA ha otorgado previamente a Passage Bio designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara para PBKR03 en el tratamiento de la enfermedad de Krabbe.
PBKR03 de Passage Bio recibe designaciones de fármaco huérfano y enfermedades pediátricas raras de la FDA en el tratamiento de la enfermedad de Krabbe
Publicado: oct 28, 2020
FILADELFIA, 28 de octubre de 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - Passage Bio, Inc. (NASDAQ: PASG), una empresa de medicamentos para las enfermedades genéticas orientada al desarrollo de terapias transformadoras en trastornos raros y monogénicos del sistema nervioso central, anunció hoy que la Administración Federal de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en ingles) ha concedido la designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara (RPD) al PBKR03 para el tratamiento de la enfermedad de Krabbe (la leucodistrofia de células globoides). Passage Bio espera iniciar una prueba de fase 1/2 para PBKR03 en la primera mitad del 2021. La enfermedad de Krabbe es una enfermedad de almacenamiento lisosomal poco común y, a menudo, potencialmente mortal que se presenta temprano en la vida del paciente, lo que resulta en un daño progresivo tanto en el cerebro como en el sistema nervioso periférico.
Passage Bio anuncia el tercer programa de desarrollo de terapias génicas en la enfermedad de Krabbe y expresa su apoyo a la gala de recaudación de fondos Un Millón de Sueños
Publicado: 30 de mayo del 2019
FILADELFIA, 30 de mayo de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Passage Bio, una compañía de medicamentos para enfermedades genéticas que desarrolla terapias génicas administradas por AAV para el tratamiento de enfermedades raras monogénicas del sistema nervioso central, anunció hoy que su tercer programa de ensayos clínicos será para la enfermedad de Krabbe infantil, una enfermedad hereditaria que causa daño progresivo al sistema nervioso.