
Forge Biologics anuncia datos clínicos positivos actualizados en RESKUE, un novedoso ensayo de terapia génica de fase 1/2 para pacientes con la enfermedad de Krabbe

"No hay duda de que esta noticia es perturbadora, pero no permitiremos que interrumpa nuestro impulso para lograr avances en la investigación y la atención a los pacientes afectados por la enfermedad de Krabbe. Sin embargo, anhelo que la empresa adecuada utilice la investigación y el trabajo realizado en Passage Bio para el PBKR03 para llevar el tratamiento a la línea de meta. Tendremos que esperar para ver si eso es posible. Para todas las familias y pacientes, las noticias duras y los resultados decepcionantes forman parte del camino en todas las enfermedades raras. Debemos mantener el rumbo y estar centrados porque así es como vamos a #curekrabbe". - Stacy Pike-Langenfeld, presidenta de KrabbeConnect
Publicado: 10 de noviembre de 2022
Forge Biologics anuncia datos clínicos positivos actualizados en RESKUE, un novedoso ensayo de terapia génica de fase 1/2 para pacientes con la enfermedad de Krabbe
Publicado: 11 de octubre de 2022
COLUMBUS, OHIO - Forge Biologics, una organización de desarrollo y fabricación por contrato centrada en la terapia génica, ha anunciado hoy que la directora médica María Escolar, M.D., MS., ha presentado datos clínicos actualizados del ensayo clínico de fase 1/2 RESKUE para FBX-101, la novedosa terapia génica de la compañía para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Krabbe
Passage Bio recibe la designación de huérfano de la Comisión Europea por PBKR03 para el tratamiento de la enfermedad de Krabbe
Publicado: 5 de abril de 2021
FILADELFIA, 5 de abril de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Passage Bio, Inc., (Nasdaq: PASG), una compañía de medicamentos genéticos en etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias transformadoras para trastornos raros del sistema nervioso central (SNC) monogénicos, anunció hoy que la Comisión Europea ha otorgado la designación huérfana al PBKR03, un virus adenoasociado ( AAV) -terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Krabbe (leucodistrofia de células globoides). La designación se basó en una opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos. Actualmente, no existen terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas disponibles para la enfermedad de Krabbe, una enfermedad de almacenamiento lisosomal poco común que se presenta con mayor frecuencia en las primeras etapas de la vida de un niño. La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) otorgó previamente las designaciones de Vía Rápida, Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara a PBKR03 para el tratamiento de la enfermedad de Krabbe.
Enlace a la versión completa: https://investors.passagebio.com/news-releases/news-release-details/passage-bio-receives-european-commission-orphan-designation?
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. Otorga la designación de vía rápida a tres candidatos de la terapia de genes biológicos que se enfocan en trastornos raros del SNC
Publicado: 8 de marzo de 2021
FILADELFIA, 8 de marzo de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Passage Bio, Inc., (Nasdaq: PASG), una empresa de medicamentos genéticos centrada en el desarrollo de terapias transformadoras para trastornos raros y monogénicos del sistema nervioso central (SNC), anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de Vía Rápida a los tres líderes de la compañía. terapias génicas en investigación: PBGM01 para el tratamiento de la gangliosidosis GM1 (GM1), PBFT02 para la demencia frontotemporal con mutaciones de granulina (FTD-GRN) y PBKR03 para la enfermedad de Krabbe. Passage Bio planea iniciar ensayos clínicos en GM1 en el primer trimestre de 2021 y en FTD-GRN y enfermedad de Krabbe en la primera mitad de 2021.
Enlace a la versión completa: https://investors.passagebio.com/news-releases/news-release-details/us-food-and-drug-administration-grants-fast-track-designation
Designaciones de vía rápida, ODD y RPDD de la FDA para la terapia génica FBX-101 para pacientes con enfermedad de Krabbe
Publicado: 16 de febrero de 2021
COLUMBUS, OHIO, 16 de febrero de 2021 - Forge Biologics Inc., una empresa de fabricación y desarrollo de terapias génicas en fase clínica totalmente integrada, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido las designaciones de "Fast Track", "Orphan Drug" y "Rare Pediatric Disease" (RPD) al FBX-101 para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Krabbe. Forge ahora está reclutando activamente pacientes para la inscripción en el ensayo clínico de fase 1/2 RESKUE de FBX-101, una nueva terapia génica de AAV para la enfermedad, la primera en humanos. FBX-101 es el primer programa de terapia génica intravenosa para pacientes con enfermedad de Krabbe y marca un gran paso adelante en la construcción del modelo híbrido de la compañía como motor de fabricación y desarrollo de terapia génica.
Enlace a la versión completa: https://www.forgebiologics.com/2021/02/16/press-fda-fast-track-odd-and-rpdd-designations-for-fbx-101-gene-therapy-for-patients-with-krabbe- enfermedad /? fbclid = IwAR1pOwLTsjDU4AnbUrJ8W-oPVg5KRDYnEogOjYbrnXV0a0FzMB0aT70dYs0
La FDA aprueba la solicitud de IND para el candidato de terapia génica PBKR03 de Passage Bio para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Krabbe infantil temprana, un trastorno pediátrico poco común sin opciones de tratamiento que modifiquen la enfermedad aprobadas
Publicado: 8 de febrero de 2021
FILADELFIA, 8 de febrero de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Passage Bio, Inc. (Nasdaq: PASG), una empresa de medicamentos genéticos centrada en el desarrollo de terapias transformadoras para trastornos raros monogénicos del sistema nervioso central (SNC), anunció hoy que y la Administración de Drogas (FDA) ha aprobado una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para PBKR03, una terapia génica de liberación de virus adenoasociado (AAV) que se está estudiando para el tratamiento de la enfermedad de Krabbe infantil temprana (leucodistrofia de células globoides). Actualmente, no hay terapias modificatorias aprobadas disponibles para la enfermedad de Krabbe, una rara enfermedad de almacenamiento lisosómico que se presenta con mayor frecuencia en las primeras etapas de la vida de un niño, lo que resulta en un daño progresivo rápido tanto en el cerebro como en el sistema nervioso periférico y la mortalidad a los dos años de edad. . Subrayando la necesidad médica urgente en la población de pacientes, la FDA ha otorgado previamente a Passage Bio designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara para PBKR03 para el tratamiento de la enfermedad de Krabbe.
Enlace a la versión completa: https://investors.passagebio.com/news-releases/news-release-details/fda-clears-ind-application-passage-bios-gene-therapy-candidate?fbclid=IwAR0C1qP1dEFrw0wGwPbPat74V5dAHRlW0HSex5GlGmmt
PBKR03 de Passage Bio recibe designaciones de fármaco huérfano y enfermedades pediátricas raras de la FDA para el tratamiento de la enfermedad de Krabbe
Publicado: oct 28, 2020
FILADELFIA, 28 de octubre de 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - Passage Bio, Inc. (NASDAQ: PASG), una empresa de medicamentos genéticos centrada en el desarrollo de terapias transformadoras para trastornos raros y monogénicos del sistema nervioso central, anunció hoy que el Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara (RPD) al PBKR03 para el tratamiento de la enfermedad de Krabbe (leucodistrofia de células globoides). Passage Bio espera iniciar una prueba de fase 1/2 para PBKR03 en la primera mitad de 2021. La enfermedad de Krabbe es una enfermedad de almacenamiento lisosomal poco común y, a menudo, potencialmente mortal que se presenta temprano en la vida del paciente, lo que resulta en un daño progresivo tanto en el cerebro como en el sistema nervioso periférico.
Enlace a la versión completa: https://www.biospace.com/article/releases/passage-bio-s-pbkr03-receives-orphan-drug-and-rare-pediatric-disease-designations-from-fda-for-treatment-of-krabbe- enfermedad/
Passage Bio anuncia el programa de desarrollo de terapias de tercer gen en la enfermedad de Krabbe y apoya la gala de recaudación de fondos Million Dreams
Publicado: 30 de mayo de 2019
FILADELFIA, 30 de mayo de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Passage Bio, una compañía de medicamentos genéticos que desarrolla terapias génicas administradas por AAV para el tratamiento de enfermedades raras monogénicas del sistema nervioso central, anunció hoy que su tercer programa de ensayos clínicos será para la enfermedad de Krabbe infantil , una enfermedad hereditaria que causa daño progresivo al sistema nervioso. La empresa también anunció su apoyo a la Gala de recaudación de fondos Million Dreams que se llevará a cabo mañana, 31 de mayo S t en Minneapolis, MN.
Enlace a la versión completa: https://www.passagebio.com/investors-and-media/news-and-events/press-releases/press-release-details/2019/Passage-Bio-Announces-Third-Gene-Therapy-Development-Program- in-Krabbe-Disease-and-Support-Million-Dreams-Fundraising-Gala / default.aspx
Passage Bio anuncia el programa de desarrollo de terapias de tercer gen en la enfermedad de Krabbe y apoya la gala de recaudación de fondos Million Dreams
Publicado: 30 de mayo de 2019
FILADELFIA, 30 de mayo de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Passage Bio, una compañía de medicamentos genéticos que desarrolla terapias génicas administradas por AAV para el tratamiento de enfermedades raras monogénicas del sistema nervioso central, anunció hoy que su tercer programa de ensayos clínicos será para la enfermedad de Krabbe infantil , una enfermedad hereditaria que causa daño progresivo al sistema nervioso. La compañía también anunció su apoyo a la Gala de Recaudación de Fondos Million Dreams que se llevará a cabo mañana, 31 de mayo en Minneapolis, MN.
Enlace a la versión completa: https://www.passagebio.com/investors-and-media/news-and-events/press-releases/press-release-details/2019/Passage-Bio-Announces-Third-Gene-Therapy-Development-Program- in-Krabbe-Disease-and-Support-Million-Dreams-Fundraising-Gala / default.aspx