KrabbeConnect trabaja para armar a los afectados por esta enfermedad con valiosa información que garantice a las familias tener acceso a una más completa información a fin de mejorar el manejo de la enfermedad, todo en un mismo lugar: AQUÍ. La información es poder; sin embargo puede ser abrumador y complejo comprender y captar, en su totalidad, el voluminoso material suministrado. Por esta razón, es absolutamente necesario que las familias y los pacientes, que estén considerando participar en cualquier ensayo clínico, tomen todas las medidas necesarias y recomendadas por el Instituto Nacional de Salud (National Institute of Salud) antes de inscribirse en un ensayo clínico. Esto le permitirá a usted y a sus seres queridos la oportunidad de comprender todos los riesgos y beneficios de su participación. Esperamos que esta página le resulte útil a usted como también a su equipo médico a fin de contribuir a brindarle la mejor atención a su ser querido diagnosticado con la enfermedad de Krabbe.
Note: La información posterior se encuentra enumerada cronológicamente con el ensayo clínico aprobado más recientemente. Le recomendamos que revise toda la información de esta página con su proveedor médico.
Ensayo clínico de la transferencia génica para la enfermedad de Krabbe infantil y tardía tratada en el pasado con Trasplantes de Células Madre Hematopoyéticas (REKLAIM)
Forge Biologics ha abierto otra categoría (conocida como segundo brazo) a su ensayo clínico de fase I/II aprobado por la FDA para la enfermedad de Krabbe, denominado FBX-101. El segundo brazo del ensayo clínico FBX-101 pretende mejorar los resultados a largo plazo de las personas diagnosticadas con la enfermedad de Krabbe que han recibido previamente un trasplante de células madre hematopoyéticas. Los pacientes inscritos en esta parte del estudio, también conocido como ReKlaim, recibirán una sola infusión de un producto de terapia génica a base de un virus adenoasociado.
Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT05739643
Fecha de inicio del estudio: 3 de febrero del 2023
Criterios de elegibilidad: Para todos los detalles, por favor revise el contenido aquí sobre FBX-101 (ReKlaim), proporcionado por clinicaltrials.gov.
Ensayo clínico de transferencia génica para la enfermedad de Krabbe (RESKUE)
Forge Biologics ha iniciado un ensayo clínico de fase I / II aprobado por la FDA para la enfermedad de Krabbe llamado FBX-101. Este ensayo clínico trabaja para mejorar los resultados a largo plazo de las personas diagnosticadas con la enfermedad de Krabbe mediante el uso de una terapia combinada, transplante de células madre hematopoyéticas y AAVrh10 (terapia génica).
Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04693598
Fecha de inicio del estudio: Septiembre del 2021 (actualmente reclutando pacientes)
Criterio de elegibilidad: Para todos los detalles, revise el contenido. aquí en FBX-101, proporcionado por Clinicaltrials.gov.
Video del ensayo clínico:
Trasplante de UCB en enfermedades metabólicas hereditarias con la administración de oligodendrocitos derivadas de UCB intratecal (DUOC-01)
La Dra. Joanne Kurtzberg y la Marcus Foundation (Fundación Marcus) iniciaron un ensayo clínico de fase I aprobado por la FDA para pacientes con varias enfermedades metabólicas. La enfermedad de Krabbe es una de las muchas enfermedades metabólicas. Este ensayo clínico trabaja para mejorar los resultados a largo plazo de las personas diagnosticadas con la enfermedad de Krabbe mediante el uso de DUCOC-01 para acelerar y mejorar el injerto del trasplante de células madre hematopoyéticas.
Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT01372228
Fecha de inicio del estudio: Septiembre de 2014
Criterio de elegibilidad: Para obtener todos los detalles, revise el contenido aquí en DUOC-01, proporcionado por Clinicaltrials.gov .
Descargo de responsabilidad:
1. La elección de participar en un ensayo clínico es una decisión personal y debe ser analizada a fondo con su equipo de atención médica específica.
2. La página web de ensayos clínicos de KrabbeConnect es estrictamente un recurso para informar a los pacientes y los cuidadores sobre las oportunidades actuales disponibles. La información nunca debe interpretarse como un consejo médico.