
KrabbeConnect trabaja para armar a los afectados por la enfermedad de Krabbe con información valiosa para garantizar que las familias tengan toda la información para mejorar el manejo de la enfermedad, todo en un solo lugar: AQUÍ. La información es poder, pero puede ser abrumador de comprender y captar. Por esta razón, es imperativo que las familias y los pacientes que estén considerando participar en cualquier ensayo clínico tomen todas las medidas necesarias expresadas por el Instituto Nacional de Salud antes de la inscripción en un ensayo clínico. Esto le permitirá a usted y a sus seres queridos la oportunidad de comprender completamente los riesgos y beneficios de su participación. Esperamos que esta página le resulte útil a usted y a su equipo médico para brindar la mejor atención a su ser querido diagnosticado con la enfermedad de Krabbe.
Nota: Información enumerada cronológicamente con el ensayo clínico aprobado más recientemente. Le recomendamos que revise toda la información de esta página con su proveedor médico.
Ensayo clínico de transferencia genética para la enfermedad de Krabbe (RESKUE)

Forge Biologics ha iniciado un ensayo clínico de fase I / II aprobado por la FDA para la enfermedad de Krabbe llamado FBX-101. Este ensayo clínico trabaja para mejorar los resultados a largo plazo de las personas diagnosticadas con la enfermedad de Krabbe mediante el uso de una terapia combinada, HSCT y AAVrh10 (terapia génica).
Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04693598
Fecha de inicio del estudio: Septiembre de 2021 (reclutamiento)
Criterio de elegibilidad: Para todos los detalles, revise el contenido. aquí en FBX-101, proporcionado por Clinicaltrials.gov.
Video del ensayo clínico:
Trasplante de UCB de enfermedades metabólicas hereditarias con administración de células similares a oligodendrocitos derivadas de UCB intratecal (DUOC-01)
La Dra. Joanne Kurtzberg y la Fundación Marcus iniciaron un ensayo clínico de fase I aprobado por la FDA para pacientes con enfermedades metabólicas. La enfermedad de Krabbe es una de las muchas enfermedades metabólicas. Este ensayo clínico trabaja para mejorar los resultados a largo plazo de las personas diagnosticadas con la enfermedad de Krabbe mediante el uso de DUCOC-01 para acelerar y mejorar el injerto del trasplante de células madre hematopoyéticas.
Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT01372228
Fecha de inicio del estudio: Septiembre de 2014
Criterio de elegibilidad: Para obtener todos los detalles, revise el contenido aquí en DUOC-01, proporcionado por Clinicaltrials.gov .
Ensayo clínico de Neurogene para la enfermedad de Krabbe

Más información en breve.
Neurogene se compromete con la enfermedad de Krabbe. Próximamente se proporcionará más información sobre los ensayos clínicos a medida que esté disponible.
Tómese un momento para escuchar a la fundadora y directora de operaciones de Neurogene, Rachel McMin, a continuación:
Descargo de responsabilidad:
1. La elección de participar en un ensayo clínico es una decisión personal y debe analizarse a fondo con su equipo de atención específico.
2. La página web de ensayos clínicos de KrabbeConnect es estrictamente un recurso para informar a los pacientes y cuidadores sobre las oportunidades actuales disponibles. La información nunca debe interpretarse como un consejo médico.