De acuerdo con la Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales (NCATS), el desarrollo de la investigación enfrenta muchos obstáculos; la complejidad en el diagnóstico de enfermedades raras, pacientes y expertos científicos ampliamente dispersos, y alto riesgo económico en el desarrollo de una terapia que sirva a un número relativamente pequeño de pacientes.
En KrabbeConnect, superaremos estos obstáculos de la investigación llevando a los pacientes a la vanguardia de la ciencia. En esta sección, lo equipamos con los expertos en investigación de Krabbe, compartimos avances científicos y actuamos como intermediarios para los ensayos clínicos. KrabbeConnect no se centrará en la rareza de la enfermedad, sino en la creación de una red cohesiva que resolverá rápidamente los principales desafíos, mejorará la gestión de la enfermedad y creará un portofolio de terapias viables.
Foco científico
El Dr. Dieterich Matern, codirector del Laboratorio de Genómica y Genética Bioquímica de la Clínica Mayo, ha recibido recientemente el premio Sue Rosenau Legacy de la Fundación Legado de los Ángeles por su labor en el cribado de recién nacidos. Aprenda más.
