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Connecting Patients and Research
Es un tipo de terapia que ofrece esperanza y la promesa de una cura para muchos trastornos genéticos. Es una técnica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente para corregir el defecto genético causante de una patología. La terapia génica está a la vanguardia de muchos tratamientos para trastornos genéticos como la enfermedad de Krabbe.
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Un día en el que cada paciente recibe un diagnóstico temprano, tiene acceso a la atención más avanzada y vive una vida libre de la enfermedad de Krabbe.
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