Es un tipo de terapia que ofrece esperanza y la promesa de una cura para muchos trastornos genéticos. Es una técnica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente para corregir el defecto genético causante de una patología. La terapia génica está a la vanguardia de muchos tratamientos para trastornos genéticos como la enfermedad de Krabbe.